部分接受Eli Cel治疗的患者罹患血液系统癌症

根据10 月 10 日《新英格兰医学杂志》发表的一项研究，接受慢病毒 elivaldogene autotemcel(eli-cel)基因治疗大脑肾上腺脑白质营养不良症的部分患者会患上血液系统癌症。

波士顿哈佛医学院的医学博士 Christine N. Duncan 及其同事分析了在两项已完成的 2-3 期研究(ALD-102 [32 名患者] 和 ALD-104 [35 名患者])和相关正在进行的后续研究(LTF-304)中接受 eli-cel 治疗的大脑性肾上腺脑白质营养不良患者的外周血和骨髓样本，以检查 eli-cel 的致癌风险。

研究人员发现，67 名患者中有 7 名在接受 eli-cel 治疗后患上了血液癌症：2 名患者在 14 个月和 26 个月时患上了单系发育不良的骨髓增生异常综合征 (MDS);3 名患者在 28 个月、42 个月和 92 个月时患上了原始细胞过多的 MDS;1 名患者在 36 个月时患上了 MDS;1 名患者在 57 个月时患上了急性髓系白血病。在 6 名有可用数据的患者中，主要克隆在多个基因位点上含有慢病毒载体插入。几名患者出现了血细胞减少症;大多数患者在同一克隆的多个基因中都有载体插入。在这 7 名患者中，6 名还患有体细胞突变，1 名患有 7 号单体性。在 5 名患有原始细胞过多的 MDS 或单系发育不良的 MDS 的患者中，接受了异基因造血干细胞移植 (HSCT)，其中 4 名没有患上 MDS，也未出现大脑肾上腺脑白质营养不良症状复发。

作者写道：“必须权衡 eli-cel 的致癌风险与大脑肾上腺脑白质营养不良的严重程度和自然病程以及其他治疗方法的可用性及其风险，包括异基因 HSCT。”