基因疗法对镰状细胞病患者显示出令人鼓舞的结果

科学家报告了一种创新的基因治疗方法，可以通过修改患者自身的造血干细胞来纠正导致镰状细胞病的突变。

该临床试验旨在寻找治疗镰状细胞病的方法，这是一种痛苦的遗传性血液疾病，治疗选择有限。

这 18 名患者中，有两名在美国克利夫兰诊所儿童医院接受治疗，他们首先接受了收集干细胞进行基因编辑的手术。

该试验是多中心“RUBY 试验”的一部分。

他们接受化疗以清除剩余的骨髓，为随后注入体内的修复细胞腾出空间。

治疗耐受性良好，未报告严重副作用。治疗后，所有患者均成功恢复白细胞和血小板。

研究人员指出，所有患者自接受治疗以来都没有出现疼痛症状，而那些接受五个月或更长时间随访的患者贫血症状已经得到缓解。

克利夫兰诊所儿童医院和 RUBY 试验的主研究员拉比·汉纳 (Rabi Hanna) 表示：“这种基因编辑疗法对镰状细胞病患者继续显示出良好的疗效，这令人鼓舞。”

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，导致红细胞变形为镰状。

在镰状细胞病中，异常细胞会阻碍血液流动，并且容易分裂，从而导致剧烈疼痛、肝脏和心脏问题以及寿命缩短(通常在 40 多岁左右)等问题。