系统性AL淀粉样变性当前方法和未来方向

2023年 4 月 26 日在Oncotarget 的 第 14 卷上发表了一篇题为“系统性 AL 淀粉样变性：当前方法和未来方向”的新评论论文。

在这篇综述中，纽约州立大学北部医科大学的研究人员 Maroun Bou Zerdan、Lewis Nasr、Farhan Khalid、Sabine Allam、Youssef Bouferraa、Saba Batool、Muhammad Tayyeb、Shubham Adroja、Mahinbanu Mammadii、Faiz Anwer、Shahzad Raza 和 Chakra P. Chaulagain，德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心、蒙茅斯医学中心、巴拉曼大学、俄亥俄州克利夫兰诊所、UnityPoint 卫理公会、休斯顿卫理公会癌症中心和佛罗里达州克利夫兰诊所报告有关系统性轻链 (AL) 淀粉样变性和正在进行的临床试验的最新治疗更新的文献，突出了未来的治疗方法。

“在这份手稿中，我们讨论了治疗淀粉样变性患者的一般方法，并深入探讨了这种多系统疾病的未来前景。”

系统性 AL 淀粉样变性是一种单克隆浆细胞增殖性疾病，其特征是淀粉样变性单克隆轻链片段的沉积导致器官功能障碍。这是一种致命疾病，如果不及早诊断和治疗，可能会导致器官衰竭甚至死亡。肾脏系统和心血管系统是最常见的受累器官，但其他器官如肠道和肝脏也可能受累。

对患者的初步评估需要通过组织活检和刚果红染色来确认诊断，然后通过刚果红阳性组织的质谱分析进行确认分型。然后通过各种分期和生物标志物测试确定器官受累的程度。治疗选择和治疗的耐受性取决于疾病分期、虚弱和合并症。

大剂量马法兰治疗后的自体造血细胞移植 (HCT) 是一种有效的策略，通常在初始硼替佐米诱导治疗后进行。不幸的是，大多数全身性 AL 淀粉样变性患者由于体弱、年老、多器官受累以及诊断时的肾功能或心力衰竭而不适合 HCT。虽然人们普遍认为患者需要接受治疗直至达到完全血液学反应，但 HCT 后的维持治疗在 AL 淀粉样变性中尚未得到很好的确立。

“AL 淀粉样变性和 MGUS 之间的关系尚不清楚，但一些研究表明，MGUS 患者发生 AL 淀粉样变性的风险可能会增加。对于患有这些疾病的患者来说，定期监测和评估 AL 淀粉样变性的迹象非常重要，因为早期诊断和治疗可以改善结果。”