Imetelstat可实现持久的红细胞输注独立性

对于患有低风险骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) 且对红细胞生成刺激剂 (ESA) 无反应或不适合使用的大量输血患者，竞争性端粒酶抑制剂伊美司他 (imetelstat) 是最佳选择根据 12 月 1 日《柳叶刀》在线发表的一项研究，可导致持久的红细胞 (RBC) 输血独立性。

德国莱比锡大学医院的 Uwe Platzbecker 医学博士及其同事在 118 个地点进行的一项双盲试验中，比较了红细胞输血依赖性 LR-MDS 患者使用 imetelstat 与安慰剂的红细胞输血独立率。总体而言，178 名患有 ESA 复发、ESA 难治性或不符合 ESA 资格的 LR-MDS 患者(年龄 18 岁及以上)被纳入研究，并随机分配至伊美司他或安慰剂组(分别为 118 名和 60 名)，每 4 周给药一次。静脉输注两小时。

imetelstat 组和安慰剂组患者的中位随访时间分别为 19.5 个月和 17.5 个月。研究人员发现，在 imetelstat 组和安慰剂组中，分别有 40% 和 15% 的患者具有至少八周的红细胞输血独立性。在接受 imetelstat 和安慰剂的患者中，分别有 91% 和 47% 出现 3 至 4 级治疗引起的不良事件，其中最常见的事件是服用 imetelstat 的患者中性粒细胞减少症和血小板减少症。没有与治疗相关的死亡报告。

“总而言之，IMerge 3 期结果验证了 2 期部分的观察结果，并表明 imetelstat 为严重输血依赖的 LR-MDS 患者群体提供了临床上显着的益处，”作者写道。

Janssen Research & Development 和 Geron Corporation 分别在 2019 年 4 月 18 日之前和之后资助了该试验。Geron 生产 imetelstat。