安斯泰来宣布与麻省大学陈曾熙医学院签署赞助研究协议

Astellas Pharma US, Inc.(“Astellas”)今天宣布，该公司已与麻省大学陈曾熙医学院达成赞助研究协议，继续研究腺相关病毒 (AAV) 载体介导的基因疗法，用于治疗亚历山大病，这是一种致命的极为罕见的疾病，目前唯一的治疗选择是支持性治疗。此次合作是一项重点计划的一部分，旨在通过包括研究人员主导的研究在内的创新研发模式为罕见病患者带来价值。

根据协议条款，麻省大学陈曾熙将领导研究活动，加速该项目的临床研究，而安斯泰来将通过提供药物发现研究专业知识来支持麻省大学陈曾熙的活动。目前的协议为期一年，安斯泰来有机会延长至两年。

亚历山大病是一种极为罕见的渐进性中枢神经系统 (CNS) 疾病，由胶质纤维酸性蛋白 (GFAP) 基因突变引起，通常会导致致命后果。大多数患者在患病后几年内无法存活。亚历山大病会影响星形胶质细胞，这种细胞构成了中枢神经系统细胞的大多数，会导致大脑白质破坏，从而导致严重的智力和身体残疾，并最终使患者失去维持生命的能力。1

Yoshitsugu Shitaka 博士，安斯泰来首席科学官

“我们很高兴与马萨诸塞州领先的医学学术中心 UMass Chan 合作，帮助促进这一重要生态系统的创新。在安斯泰来，我们努力寻找创新方法来治疗医疗需求最高的患者，这些患者传统上一直被忽视，包括罕见病和极罕见病。

基因治疗是一个复杂的突破性领域，传统方法可能不够充分或不够理想，亚历山大病等极其罕见的疾病无法通过常规制药模式得到适当治疗。只有与患者、医生、学术中心等所有关键参与者合作，我们才能推进开创性的工作，挑战现状，将创新科学转化为对等待的患者有意义的治疗方法。”

该赞助研究协议支持微生物学和生理系统副教授谢军博士和生物医学研究 Penelope Booth Rockwell 教授、微生物学和生理系统教授、Horae 基因治疗中心主任兼麻省大学陈曾熙李伟波罕见疾病研究所联席主任高光平博士正在进行的研究，他们开发出了一种腺相关病毒载体，可以表达一种小 RNA 沉默子，从而抑制导致小鼠 AxD 的突变蛋白。

高光平，博士， 麻省大学陈曾熙大学生物医学研究 Penelope Booth Rockwell 教授、微生物学与生理系统教授、Horae 基因治疗中心主任、李伟波罕见疾病研究所联席主任

“我们很高兴能与安斯泰来合作。他们的药物研发专长是将这项研究从实验室转移到临床的关键因素，并为正在与这种致命疾病作斗争的患者提供基因治疗。”

谢军 博士，麻省大学陈曾熙医学院微生物学与生理系统副教授

“利用我们的人工 miRNA 抑制导致 AxD 的突变蛋白 GFAP 可能是一种很有前途的治疗方法。与安斯泰来合作将使我们更接近帮助这种疾病患者的目标。”