药物可以减缓阿尔茨海默氏症但它能起到真正的作用吗

一种实验性阿尔茨海默氏症药物适度减缓了脑部疾病不可避免的恶化——但焦急等待的新数据尚不清楚这可能对人们的生活产生多大的影响。

日本制药商卫材及其合作伙伴百健(Biogen)今年秋天早些时候宣布，药物 lecanemab 似乎有效，这是在寻求更好的治疗这种不治之症的过程中一再失望后急需的亮点。

周二晚些时候，两家公司提供了对近 1,800 名处于这种夺心病早期阶段的人的研究的完整结果。这些数据在旧金山的阿尔茨海默氏症会议上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。

Eisai 的 Michael Irizarry 博士告诉美联社，在为期 18 个月的研究过程中，Lecanemab 将患者的恶化延迟了大约五个月。此外，在研究期间，lecanemab 接受者进入疾病下一阶段的可能性降低了 31%。

Irizarry 说，当人们的功能更好时，“这意味着在早期阶段有更多时间”。

每两周，研究参与者接受静脉注射 lecanemab 或模拟输液。研究人员使用衡量认知和功能能力的 18 分制量表对他们进行跟踪。

该研究的主要发现：耶鲁大学 Christopher van Dyck 博士领导的研究小组总结说，接受 lecanemab 治疗的患者下降速度更慢，在 18 个月内相差不到半个百分点。

医生们对于这可能对患者和家庭产生多大的影响存在分歧——尤其是因为该药物具有一些令人担忧的潜在安全风险，包括脑肿胀。

国家老龄化研究所的 Madhav Thambisetty 博士说：“这项试验中报告的微小差异不太可能会被个别患者注意到。”他指出，他并非代表政府机构发言。

他说，许多研究人员认为，有意义的改进至少需要在 18 分制上相差一个整点。

但梅奥诊所的阿尔茨海默氏症专家罗恩·彼得森博士说，这种药物的效果“不大，但我认为它具有临床意义”——因为即使进展延迟几个月也可以让人们有更多的时间来治疗重新独立运作。

阿尔茨海默氏症协会首席科学官 Maria Carrillo 说，该试验很重要，因为它表明一种药物可以攻击一种叫做淀粉样蛋白的粘性蛋白——被认为是阿尔茨海默氏症背后的几个罪魁祸首之一——可以延缓疾病进展。

“我们都明白这不是治愈方法，我们都在努力真正理解减缓阿尔茨海默氏症的意义，因为这是第一次，”卡里略说。

但早期认知能力下降的任何延迟都可能对“在疾病阶段我们仍然可以享受家庭和郊游、假期、遗愿清单时，我们有多少时间与我们所爱的人在一起，”她说。

淀粉样蛋白靶向药物会引起包括脑肿胀和出血在内的副作用，而 lecanemab 也是如此。在大约 13% 的接受者中发现了一种这种肿胀。卫材表示，大多数是轻度或无症状的。

此外，据公开报道，lecanemab 使用者中有两人死亡，他们也因其他健康问题而服用血液稀释药物。卫材周二表示，死亡不能归因于阿尔茨海默氏症药物。

但 Mayo 的 Petersen 表示，如果 lecanemab 获准在使用，他将至少在最初避免将其开给服用血液稀释剂的人。

Thambisetty 说，死亡报告引起了人们对这种药物在研究之外的耐受性的担忧，“在这些研究中，患者可能病情加重并患有多种其他疾病。”

食品和药物管理局正在考虑根据其快速通道计划批准 lecanemab，预计将在 1 月初做出决定。如果获得批准，它将成为市场上第二种抗淀粉样蛋白药物。

几乎所有适用于 600 万患有阿尔茨海默氏症的人以及全世界数百万患有最常见痴呆症的人的所有治疗方法都只能暂时缓解症状。科学家们还不清楚阿尔茨海默氏症是如何形成的，但一种理论认为，粘稠的淀粉样蛋白的积累起着关键作用，尽管针对它的药物接连不断地失败了。

在去年的一项有争议的举措中，FDA 批准了第一种淀粉样蛋白靶向药物，百健(Biogen)的 Aduhelm，尽管缺乏证据表明患者疗效更好。保险公司和许多医生对开这种昂贵的药物犹豫不决——这也是专家们焦急等待新型 lecanemab 效果如何的消息的另一个原因。

Petersen 说，如果 FDA 批准 lecanemab，患者及其家人将需要发表意见来决定是否值得进行静脉输注的麻烦以及至少有一些延迟进展的可能性的副作用风险。

他补充说，“我不认为我们会仅仅通过针对淀粉样蛋白的药物来阻止这种疾病的发展”，并表示需要联合使用针对其他阿尔茨海默病元凶的药物。

研究人员正准备用其他实验药物测试 lecanemab，以及它如何在高危人群出现记忆问题的最初迹象之前发挥作用。