ICMR与Zydus合作开展临床试验对抗镰状细胞病

医学研究理事会(ICMR) 周一宣布与国内制药巨头 Zydus Lifesciences 合作，启动药物 Desidustat 对镰状细胞病患者的 2 期临床试验。

ICMR 与 Zydus 正式签署了一份谅解备忘录 (MoA)，将开展一项 IIa 期双盲、随机、安慰剂对照研究，以评估 Desidustat 口服片剂治疗镰状细胞病(一种以血红蛋白 (Hb) 异常为特征的遗传性血液疾病)的疗效和安全性。

此前，药品监管机构 DCGI 最近批准进行 IIa 期试验，以评估 Desidustat 的有效性和安全性。

Desidustat 是一种缺氧诱导因子 (HIF)-脯氨酰羟化酶抑制剂 (PHI)，可刺激红细胞生成素 (EPO) 的产生，红细胞生成素是一种在血液中氧气含量低时促进红细胞生成的激素。

医学研究理事会卫生研究部秘书兼总干事 Rajiv Bahl 博士表示：“此次合作体现了我们致力于通过战略性公私合作推进临床研究的承诺。Desidustat 是在发明的，镰状细胞病患者除了目前可用的药物羟基脲外，还需要其他疗法。”

他补充道：“我们的愿景是确保在创新且经济实惠的医疗保健解决方案的开发方面继续保持领先地位。”

将在第 4 周和第 8 周测量与安慰剂相比有 Hb 反应(定义为 Hb 较基线增加超过 1 g/dL)的患者比例作为主要终点。

该试验还将评估关键的次要终点，包括血红蛋白的平均变化、需要输血的患者比例、经历血管闭塞危机的患者比例以及 HbSS 百分比的平均变化。HbSS 是一种严重的疾病，影响 65% 的镰状细胞患者。

“医疗保健领域的公私合作对于提供新药以实现国家镰状细胞贫血消除任务的目标至关重要。这项研究的启动再次让该国 2000 万镰状细胞患者看到了希望，他们有望获得一种具有巨大潜力的新疗法，”Zydus 董事长 Pankaj Patel 表示。

Desidustat 是在 Zydus 的研发实验室发现的，最近被批准用于治疗慢性肾病患者的贫血。

镰状细胞病是的一个重大公共卫生问题，尤其是在发病率较高的某些部落人口中。

据国家卫生局 (NHM) 估计，约有 2000 万镰状细胞贫血患者，每年约有 5 万名镰状细胞贫血儿童在出生。