运动神经元疾病的治疗又近了一步

“TDP-43是一种存在于身体每个细胞中的蛋白质，但对运动神经元的健康尤为重要，运动神经元是控制随意肌肉运动的脑细胞，”Walker博士说。

“我们开展了两个研究项目，研究TDP-43蛋白如何在运动神经元中变得功能失调。

“我们发现TDP-43的患病版本会损害蛋白质的健康版本，随着时间的推移，这可能会造成蛋白质功能障碍和退化的循环。

“我们还发现，控制神经元死亡的生化途径被提前触发，甚至在MND症状开始之前。

“为了改变疾病的进程，我们需要能够预防神经元死亡和这种TDP-43蛋白功能障碍的药物。”

该研究使用了称为CRISPR的基因工程技术，这是一种基因编辑工具。

“这让我们第一次在活细胞中看到了TDP-43，”Walker博士说。

共同作者SeanKeating说，该研究还发现神经通路随着MND的进展而发生变化，表明在疾病的不同阶段可能需要不同的治疗方法。

“我们现在正在用不同的药物治疗患有MND的转基因小鼠，这些药物专门针对疾病的根本原因，并纠正疾病机制，”基廷先生说。

“我们的目标是阻止TDP-43退行性循环并阻止疾病的进展。

“这项研究提高了我们对MND的理解，我们希望它将在与疾病的斗争中发挥重要作用。”

该研究得到了FightMND、Maclean家族、Thornton基金会、澳大利亚MND研究中心和巴西神经病学家庭项目的资助和投资支持。