临床前阶段基因治疗方案的分析方法

使用过程确认向量，研究人员开发并优化了尺寸排阻色谱法 (SEC)，采用紫外线和多角度光散射 (MALS) 方法来测量制造过程中空衣壳的水平。在一项新研究中，研究人员表明，SEC-MALS 优于其他分析方法，并且与全到空颗粒的沉降速度分析超速离心 (SV-AUC) 值相关性很好。该研究发表在同行评审期刊《人类基因疗法》上。单击此处立即阅读文章。

分析能力必须能够在临床前阶段基因治疗开发期间量化制造的腺相关病毒 (AAV) 中空衣壳和完整衣壳的水平。

来自 StrideBio 的Bryan Troxell和合著者表明，SEC-MALS 是线性的、准确的和精确的，同时实现了色谱质量控制建议。此外，与其他稳定性指示测定相比，SEC-MALS 在加速应激研究中的表现类似于液滴数字 PCR、衣壳酶联免疫吸附测定和传染性测定。

“数据支持 SEC-MALS 是一种用于推进基因治疗计划的强大分析技术，”研究人员表示。

“越来越清楚的是，空载体衣壳代表了临床前和临床级 AAV 基因治疗产品中的不良污染物，”主编Terence R. Flotte 医学博士、西莉亚和艾萨克海达克医学教育教授兼教务长院长说和马萨诸塞大学陈医学院执行副校长。“精确测量这些污染物水平的能力是提高这些产品质量和一致性的重要一步。”

关于人类基因治疗杂志，欧洲基因与细胞治疗协会和其他八个国际基因治疗协会的官方杂志，是该领域第一份同行评审的杂志，提供对人类基因关键支柱的全面访问治疗：研究、方法和临床应用。该杂志由主编Terence R. Flotte 医学博士、 Celia 和 Isaac Haidak 医学教育教授、马萨诸塞大学陈医学院院长、教务长和执行副校长以及一个受人尊敬的国际编辑委员会领导。人类基因疗法有印刷版和在线版。完整的目录和示例问题可在人类基因治疗网站。