根据 4 月 24 日《新英格兰》杂志发表的一项研究,对于几乎所有镰状细胞病患者来说,使用 exagamglogene autotemcel (exa-cel) 治
根据 4 月 24 日《新英格兰》杂志发表的一项研究,对于几乎所有镰状细胞病患者来说,使用 exagamglogene autotemcel (exa-cel) 治疗可以消除血管闭塞危机医学杂志。
田纳西州纳什维尔 TriStar Centennial 儿童医院 Sarah Cannon 研究所的 Haydar Frangoul 医学博士及其同事对 12 至 35 岁镰状细胞病患者进行了 exa-cel 的 3 期开放标签研究筛查前两年内每年至少有两次严重血管闭塞危象的疾病。在输注 exa-cel 之前,患者接受药代动力学剂量调整的白消安的清髓调理。 44 名患者接受了 exa-cel 治疗,随访时间中位数为 19.3 个月。
研究人员发现,每个患者体内都植入了中性粒细胞和血小板。 30 名经过充分随访进行评估的患者中,有 29 名至少连续 12 个月没有发生血管闭塞危象;所有 30 名患者至少连续 12 个月没有因血管闭塞危象住院。
作者写道:“所评估的所有溶血标志物均有所改善,包括乳酸脱氢酶的正常化和可检测到的触珠蛋白水平,这些结果表明血管内溶血已得到解决。” “患者的生活质量也得到了具有临床意义的改善。”
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