科学家利用缓步动物蛋白实现人类健康突破

怀俄明大学的研究人员对称为水熊虫的微观生物如何在极端条件下生存的研究取得了重大突破，最终可能为无法冷藏的人们提供挽救生命的治疗方法。

分子生物学助理教授托马斯·布斯比 (Thomas Boothby) 及其同事表明，缓步动物蛋白的天然和工程版本可用于稳定一种重要的药物，该药物用于治疗血友病和其他疾病患者，无需冷藏——即使在高温下也是如此和其他困难的条件。今天(星期一)在《自然》出版商的在线开放获取期刊《科学报告》中详细介绍了这些发现。

药物，人类凝血因子 VIII，是用于治疗遗传病和极度出血的重要疗法。尽管在这些情况下对治疗患者至关重要且有效，但因子 VIII 有一个严重的缺点，即它本身就不稳定。如果在精确的温度范围内没有稳定，因子 VIII 就会分解。

“在欠发达地区，在自然灾害期间、太空飞行期间或战场上，冰箱和冰柜的使用以及运行这些基础设施的充足电力可能会供不应求。这通常意味着需要访问因子 VIII 的人无法获得它，”Boothby 说。“我们的工作提供了一个原理证明，即我们可以使用来自水熊虫的蛋白质在室温或什至升高的温度下稳定因子 VIII 以及可能的许多其他药物，从而提供关键的救命药物每个地方的每个人。”

水熊虫(也称为水熊虫)长度不到半毫米，可以在完全干涸的情况下存活下来;被冻结到刚好高于绝对零值(大约负 458 华氏度，当所有分子运动停止时);加热到华氏 300 度以上;超过人类所能承受的数千倍的辐射;甚至在外太空的真空中生存。他们之所以能够做到这一点，部分原因是制造了一种叫做海藻糖的糖和一种叫做 CAHS D 的蛋白质。

根据该研究论文，Boothby 和他的同事微调了海藻糖和 CAHS D 的生物物理特性以稳定因子 VIII，并指出 CAHS D 最适合治疗。这种稳定性使因子 VIII 可以在无需冷藏的严酷条件下使用，包括反复脱水/再水化、极热和长期干燥储存。

研究人员认为，同样的事情也可以用其他生物制品来完成——含有或源自活生物体的药物——如疫苗、抗体、干细胞、血液和血液制品。

“这项研究表明，干燥保存方法可以有效地保护生物制剂，提供一种方便、逻辑简单且经济可行的稳定救生药物的方法，”Boothby 说。“这不仅有利于世界偏远地区或发展中地区的全球卫生倡议，而且有利于促进安全和高效的太空经济，这将依赖于打破我们对冷藏药物储存的依赖的新技术，食物和其他生物分子。”

Boothby 和其他研究人员希望他们的发现也可以应用于解决其他社会和全球健康问题，包括水资源短缺。例如，他们的工作可能会带来更好的方法来生成能够应对恶劣环境的工程作物。