FDA批准镰状细胞药物治疗另一种血液疾病

Casgevy 是一种突破性的治疗方法，于 12 月被批准用于治疗镰状细胞病，周二获得食品和药物管理局的批准，可用于治疗另一种遗传性血液疾病。

Casgevy 是第一个基于 CRISPR 的药物，利用基因编辑来开发治疗方法，并获准在使用。

一次性剂量会永久改变患者血细胞中的 DNA，但专家指出，这种缓解措施的成本并不低。据 CNN报道，该药物用于治疗镰状细胞病和 β 地中海贫血的治疗标价为 220 万美元。

这一最新批准允许 Casgevy 用于治疗 12 岁以上患有输血依赖性 β 地中海贫血的患者。患有这种疾病时，身体无法在血液中产生足够的携氧分子(即血红蛋白)。

“今天的批准是为β-地中海贫血患者提供额外治疗方案的重要一步，β-地中海贫血是一种使人衰弱的疾病，使患者面临许多严重健康问题的风险，”该公司治疗产品办公室主任Nicole Verdun 博士说。 FDA 生物制品评估和研究中心在一份机构新闻稿中表示。

“批准使用 CRISPR/Cas9 技术治疗这种疾病的细胞基因疗法反映了 FDA 持续致力于支持利用最有前途和最前沿的医疗技术的安全有效的治疗，”她补充道。

去年 12 月，FDA批准Casgevy 用于治疗镰状细胞病，这是一种通常影响黑人的遗传性血液疾病。

凡尔登在批准时指出：“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗，特别是对于目前治疗选择有限的罕见疾病患者。”

据有线电视新闻网报道，FDA 的最新决定是在意料之中的，但比该机构采取行动的最后期限早了大约两个月。

为了制造 Casgevy，需要使用一种称为 CRISPR/Cas9 的基因编辑技术去除并修改一个人的干细胞。然后，改变的细胞被移植回患者体内，在那里它们繁殖并增加血红蛋白的产生，从而缓解症状。

据 FDA 称，Casgevy 最常见的副作用是口腔溃疡、与某些白细胞水平低相关的发烧和食欲下降。

患有β地中海贫血的人可能会贫血，这会让他们感到虚弱、疲倦和气喘吁吁。它会缩短人的寿命，过去唯一的治疗方法就是频繁输血。

不幸的是，重复输血可能会引发另一个称为铁过载综合症的问题，然后必须通过其他治疗来控制。据波士顿儿童医院称，至少有 1,200 人患有严重的地中海贫血，必须通过输血进行治疗 。