新药组合可有效治疗通常致命的儿童脑瘤

科罗拉多大学安舒茨医学院的研究人员发现了一种药物组合，可以为诊断出​​患有 MYC 扩增性髓母细胞瘤(一种通常致命的脑癌)的儿童提供更好的预后。该研究是与德国癌症联盟 (DKTK) 杜塞尔多夫大学医院合作进行的。

“一种叫做 MYC 的致癌基因在这些肿瘤中被放大，使它们非常容易复发。此外，它扩散到大脑其他区域和脊柱的风险更大，”助理教授 Siddhartha Mitra 博士说。科罗拉多大学医学院和科罗拉多大学癌症中心成员的血液肿瘤学和骨髓移植学博士。“这种癌症的五年生存率不到 45%。我们想为这些孩子找到更好的治疗方案。”

Mitra 的团队发现，两种已经通过其他实体瘤I 期安全试验的药物一起使用时对这些肿瘤有显着影响。

使用表观遗传药物他西地那林，该团队发现除了使肿瘤生长外，MYC 还隐藏了体内各种免疫细胞的肿瘤。他们能够打开所谓的“不要吃我的通路”，阻止免疫系统中的巨噬细胞吞噬肿瘤。

然后他们使肿瘤更具吸引力。

Mitra 说：“当我们使用他西地林来打开这些通路，然后添加抗 CD47 药物(一种使巨噬细胞成为超级食者的药物)时，肿瘤变得对巨噬细胞非常有胃口，诱使它们吞噬未被打开的肿瘤。” “你本质上是通过启动身体自身的免疫系统来利用它，就像吃豆人的医学版本一样。”

Mitra 也是科罗拉多儿童医院癌症和血液疾病中心的成员，他说，虽然化学疗法等传统疗法以前针对的是肿瘤生长途径，但这是免疫逃避途径首次针对这些类型的疾病毁灭性的脑瘤。

“传统的成人抗癌药物在儿童身上效果不佳，因为儿童仍在发育，他们的正常细胞分裂速度很快，”Mitra 说。“这种药物组合不仅可能有助于最大限度地减少传统癌症治疗对儿童的负面影响，而且还可以为诊断出​​患有 MYC 扩增性髓母细胞瘤的患者提供更好的生存机会。”

该研究发表在癌症免疫治疗杂志上。

Mitra 表示，下一步将进行临床试验，以确定这种治疗的短期和长期效果。除了 Mitra 实验室外，CU-Anschutz 的 Sujatha Venkatraman 博士和 Rajeev Vibhakar 教授的实验室也参与其中。