儿童肿瘤基金会作为NFResearch的影响力投资者进入新的战略篇章

儿童肿瘤基金会(CTF)通过宣布对 NFlection Therapeutics 的 2b 期临床试验进行重大影响投资， 进入其战略性 NF 研究模型的新阶段， NFlection Therapeutics是一家生物技术公司，专注于发现和开发针对罕见疾病的有效靶向疗法. 该试验涉及 NFX-179，这是一种局部(皮肤)治疗，已成功通过 1/2a 期(安全性和疗效的初步迹象)试验。目前的2b 期研究将更严格地测试该药物的安全性和有效性。

NFX-179 治疗是针对皮肤神经纤维瘤 (cNF) 的，这种肿瘤生长在皮肤中或皮肤下方，会导致皮肤出现严重的、毁容的肿块。绝大多数 NF1 患者患有 cNF，这会对生活质量产生重大负面影响，包括疼痛、瘙痒和因欺凌或歧视而引起的情绪/外表问题。

NFX-179 是一种局部的、代谢不稳定的 MEK 抑制剂，与药物 Koselugo(selumetinib)中使用的机制相同，该药物之前已获得 FDA 和 EMA 批准用于不能手术的丛状神经纤维瘤。Koselugo 是一种对身体有全身影响的口服药物。CTF 是动物和人体研究的早期资助者 ，这些研究导致发现 MEK 具有缩小肿瘤的潜力。

MEK 作为专为皮肤神经纤维瘤设计的“软”局部抑制剂的这种新用途是在局部影响的同时最大限度地减少副作用。这种治疗有很高的未满足需求。CTF 正在对这些下一阶段的专题研究进行具有里程碑意义的影响投资，以帮助加速这种有前途的治疗的发展，如果它被证明是成功的，意味着更快地为患者提供重要的改变生活的治疗。

CTF 在 NF 药物开发方面的投资策略是一种多元化的投资组合方法，以应对所有形式的 NF，从对年轻研究人员的早期投资 到发现基金 中已建立的学术计划 ，再到 Synodos等大规模开放数据合作 。CTF 作为所有利益相关者的战略合作伙伴，可以帮助为患者提供有效的治疗。这项历史上首次的影响力投资进一步确立了 CTF 作为制药/生物技术在创新 NF 研究方面的共同投资者的地位，扩大了增加 NF 药物开发管道的机会。

“我们很高兴能与 NFlection 合作，抓住这个难得的机会，为 NF 患者带来改变生活的治疗方法，”儿童肿瘤基金会主席 Annette Bakker 说。“CTF 主要被称为种子资助者，愿意承担风险，并愿意投入大量汗水股权来推进科学和治疗。通过我们最近对科学和制药的投资，我们发出了一个明确的信息，即如果我们想加速治疗，NF 值得认真资助。在 CTF 董事会和 CTF 商业咨询委员会的大力支持下，我们已准备好展示“切身利益”。这有望增加其他人投资 NF 的信心。NF 研究提供了良好的回报，既作为制药和生物技术的研究投资，最重要的是，

“我们感谢儿童肿瘤基金会对我们工作的投资，”NFlection Therapeutics 首席执行官 William Hodder 说。“我们相信——根据我们之前的结果，有充分的理由——这种治疗有可能帮助很多人。我们也感谢 CTF 通过这种合作关系为 NF 患者、诊所和专家带来的连通性。从其他疾病基金会了解到，像 CTF 这样的医学研究基金会的投资可能会让其他投资者相信支持 NFlection 是正确的前进道路。”

NF 是一组遗传性疾病，称为神经纤维瘤病或神经鞘瘤病。它影响所有人口中每 3,000 名新生儿中的 1 名(全世界约 250 万)，并可能导致耳聋、失明、骨骼异常、致残性疼痛、学习障碍和癌症。

在过去十年中，CTF 一直致力于发展 NF 领域，除了扩大与学术研究人员、公共/政府研究人员和资助者的合作伙伴关系外，现在该领域的制药/生物技术公司数量也在不断增加。除了 NFlection 之外，它们还包括 Alexion/AstraZeneca、Takeda、SpringWorks、Novartis、Vivace、Pfizer、Healx 和 NF2 Therapeutics，仅举几例。

CTF 董事会主席 Gabriel Groisman 表示：“近年来 NF 研究取得了长足的进步，这在很大程度上要归功于儿童肿瘤基金会的巨大努力。通过这项投资，我们迈出了结束 NF 的新方法的第一步。基金会的董事会和商业咨询委员会做出了一个大胆的决定，即是时候开始直接投资于私营部门的特定影响机会，这些机会有可能尽快为 NF 患者带来缓解。制药和生物技术现在可以将 CTF 视为真正的合作伙伴，不仅是为了知识和接触利益相关者，而且还是战略投资者。我们 CTF 的所有人都在寻找治疗方法，并最终治愈 NF。”